En tant que fondation parapluie, la fondation réunit un nombre illimité de sous fondations dépendantes (autrement appelé fonds) de forme monétaire ou non monétaire et donne ainsi la possibilité à des donateurs de créer des fonds, de faire des dons à des fonds existants ou directement à la fondation. La fondation a pour but de permettre aux patients souffrant de maladies orphelines ou non orphelines d'accéder aux thérapies et médicaments pour traiter leur maladie, notamment en soutenant la recherche et en oeuvrant pour rendre disponible des soins thérapeutiques, des méthodes thérapeutiques et des outils de diagnostique dans le domaine des maladies orphelines ou non orphelines. Afin d'atteindre cette objectif, la fondation soutient également la recherche scientifique à un stade précoce indépendamment des retombées commerciales. Dans le cadre des buts fixés, la fondation oeuvre en Suisse et à l'étranger (monde entier). La fondation n'a pas de but lucratif et ne vise aucun gain.