Der Förderverein OrphanHealthcare hat zum Ziel, Menschen und Familien sowie insbesondere Kinder mit Seltenen Krankheiten durch Beratung, individuelle Begleitung, Befähigung und Direkthilfe zu fördern und zu unterstützen sowie im Sinne eines gesellschaftlichen Nutzens das Wissen um Seltene Krankheiten der breiten Öffentlichkeit sowie Fachpersonen verfügbar zu machen. Durch die Unterstützung von Programmen, Initiativen, Projekten, Organisationen sowie Personen wird dieses einzigartige seltene Wissen ebenfalls in der Bildung und Forschung für anwendbare und bezahlbare Therapien und für neue Substanzen und Wirkstoffe eingesetzt. Der Förderverein OrphanHealthcare fördert die nationale und internationale Vernetzung und arbeitet sowohl mit Betroffenen und Bedürftigen als auch mit Spitälern, Kinderärzten, Patientenorganisationen, Forschungsinstitutionen, Schulen, Hochschulen, Anbietern von Dienstleistungen, Versicherungen, Behörden, Arbeitgebern und anderen zusammen. Der Förderverein OrphanHealthcare kann Verpflichtungen eingehen sowie Verträge abschliessen, die direkt oder indirekt mit dem Vereinszweck in Zusammenhang stehen oder die geeignet sind, diesen zu fördern. Der Verein hat gemeinnützigen Charakter, verfolgt keine kommerziellen Zwecke und erstrebt keinen Gewinn.