transgénèse ex vivo

CONT: L'approche initiale, qui reste aujourd'hui majoritaire, est la transgénèse ex vivo. Dans ce cas, les cellules du patient, de son jumeau, ou bien d'origine allogène sont cultivées in vitro puis le gène d'intérêt y est transféré. Elles sont ensuite réimplantées par injection intraveineuse ou par greffe de moelle osseuse dans deux protocoles sur trois - opérations qui traduisent en fait la prédominance des cellules sanguines comme cibles de la transgénèse.